Costosissima terapia per l'atrofia muscolare spinale, Novartis ha l'ok
Il trattamento (che negli usa costa oltre 2 milioni di dollari) è destinato ai bambini di età superiore ai due anni, agli adolescenti e agli adulti.
BASILEA - Il colosso farmaceutico Novartis ha ottenuto dalla Commissione europea l'omologazione di una versione della sua terapia genica contro l'atrofia muscolare spinale destinata ai bambini di età superiore ai due anni, agli adolescenti e agli adulti. Negli Stati Uniti, il prezzo di questo trattamento - l'Itvisma - supera i 2,5 milioni di dollari (2,3 milioni di franchi).
Somministrabile in un'unica dose, l'Itvisma (onasemnogene abeparvovec per via intratecale) dovrebbe consentire ai pazienti interessati di fare a meno dei trattamenti cronici, ha comunicato oggi Novartis. Si tratta della prima terapia genica sostitutiva approvata per la popolazione sopracitata nell'Unione europea.
L'Itvisma è specificamente concepito per affrontare la causa genetica alla base dell'atrofia muscolare spinale, sostituendo il gene SMN1 e migliorando così la funzione motoria del paziente in un'unica somministrazione, precisa la nota.
Il trattamento è già autorizzato dallo scorso novembre negli Stati Uniti a un prezzo di riferimento di 2,59 milioni di dollari, ha confermato all'agenzia Awp il colosso farmaceutico.
Una portavoce del gruppo non ha voluto specificare il prezzo nell'Unione europea, sostenendo che le decisioni relative alla tariffazione e al rimborso vengono prese a livello dei singoli Stati membri. Novartis basa la propria valutazione «in funzione del valore che apporta ai pazienti, ai sistemi sanitari e alla società». «Il nostro approccio consiste nel commercializzare i nostri farmaci a prezzi che riflettano tale valore, assicurandoci nello stesso tempo che rimangano accessibili e sostenibili», ha affermato.
Negli Stati Uniti, il prezzo dell'Itvisma è inferiore del 35-46% rispetto al costo decennale delle terapie modificanti attualmente disponibili contro questa malattia cronica, ha spiegato la portavoce.
L'autorità americana di controllo di medicamenti (FDA) aveva dato il via libera nel 2019 alla commercializzazione di una prima versione (onasemnogene abeparvovec-xioi) di questo trattamento, destinata ai bambini di età inferiore ai due anni. Lo Zolgensma era così diventato il trattamento più costoso della storia, con un prezzo ufficiale di 2,125 milioni di dollari. Nel 2020 Novartis aveva addirittura fatto scalpore organizzando un «sorteggio» per offrire a cento bambini una dose di Zolgensma nei Paesi in cui il farmaco non era ancora stato omologato.
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