La speranza di Fiamma: «Il farmaco rallenta la malattia»
La speranza di Fiamma: «Il farmaco rallenta la malattia» I progressi nella ricerca offrono speranza alla ticinese affetta dalla malattia rara FOP. A Riazzino un incontro per raccontare i passi avanti e le sfide ancora da affrontare.
I progressi nella ricerca offrono speranza alla ticinese affetta dalla malattia rara FOP. A Riazzino un incontro per raccontare i passi avanti e le sfide ancora da affrontare.
RIAZZINO - La prudenza resta d'obbligo, ma le prime notizie sulla terapia somministrata a Fiamma, la ragazza ticinese colpita dalla rara FOP (Fibrodisplasia Ossificante Progressiva), sono positive.
L'azienda farmaceutica Incyte ha infatti reso pubblici i risultati dello studio clinico internazionale a cui partecipa Fiamma. «I dati - spiega il padre Gianluca Bianchi, co-presidente dell'associazione "Noi ci siamo!" - hanno dimostrato che il farmaco sperimentale è riuscito a rallentare la progressione della malattia rispetto al placebo, con benefici sulla funzionalità e sulla mobilità dei pazienti».
Il secondo meeting internazionale a Riazzino
Il 12 settembre il Dorint di Riazzino ospiterà il secondo meeting internazionale dedicato proprio alla Fibrodisplasia Ossificante Progressiva. Un appuntamento nato dalla volontà dell'associazione ticinese guidata da Bianchi di trasformare la solitudine legata a una malattia rara in una rete di conoscenze, solidarietà e speranza.
La FOP è una malattia rara e gravemente invalidante che, nel corso della vita, porta progressivamente alla formazione di osso dove normalmente non dovrebbe esserci, limitando sempre di più i movimenti e l'autonomia. In Svizzera sono sette i ragazzi che convivono con questa patologia.
Dopo due anni tanti progressi
Nel 2024 si era tenuto a Bodio il primo meeting sulla FOP in Svizzera. L'appuntamento coincideva con il decimo anniversario della fondazione dell'associazione svizzera Noi ci Siamo e aveva riunito medici e ricercatori internazionali per confrontarsi sul futuro della ricerca e della sperimentazione finalizzate a individuare una cura per la FOP.
«A distanza di due anni sono stati compiuti importanti progressi», continua il padre di Fiamma. Una cura definitiva ancora non esiste, ma la ricerca ha fatto passi avanti e alcune terapie sperimentali sono entrate in fasi sempre più avanzate.
Non solo laboratori, studi clinici e ricercatori
A questi progressi si aggiunge un altro passo importante: l'azienda farmaceutica Mirum ha presentato all'EMA la domanda di autorizzazione per zilurgisertib, un nuovo farmaco in sviluppo per il trattamento della FOP. Un passaggio che potrebbe aprire la strada, in Europa, a una nuova possibilità terapeutica. «Per chi vive con la FOP, una malattia che nel tempo limita sempre di più i movimenti e l'autonomia, questo rappresenta un risultato molto importante. Per la prima volta abbiamo davanti dati concreti che fanno sperare in una nuova possibilità terapeutica».
Dietro questi traguardi, va sottolineato, non ci sono soltanto laboratori, studi clinici e ricercatori. «Ci sono anche pazienti, famiglie e associazioni che hanno avuto il coraggio di non arrendersi all'idea che una malattia rara dovesse necessariamente significare isolamento».
La nascita di un centro di competenza FOP presso il Kantonsspital di Lucerna rappresenta un ulteriore tassello di questo percorso.
È qui che il ruolo delle associazioni diventa fondamentale: creare collegamenti, diffondere conoscenze, dare voce alle famiglie, sostenere la ricerca e fare in modo che una malattia rara non rimanga invisibile.
Non si parlerà soltanto delle prospettive terapeutiche
Il meeting del 12 settembre, però, non sarà soltanto un'occasione per parlare delle nuove prospettive terapeutiche.
Il comitato scientifico e l'assemblea di "Noi ci Siamo" hanno scelto di allargare lo sguardo alla vita quotidiana delle persone con FOP e delle loro famiglie. «Non si parlerà soltanto delle prospettive terapeutiche in Svizzera e nel mondo, ma anche, e soprattutto, di temi fondamentali per la qualità di vita dei pazienti: fisioterapia, intervento psicoterapeutico, importanza dell'alimentazione, sessualità, integrazione nel mondo del lavoro, terapia del dolore ed etica della cura».
«La FOP può isolarci, questo convegno ci unisce. Il futuro non è domani: è oggi, quando condividiamo conoscenze e ci sosteniamo a vicenda».
