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Il trattamento costa 2,125 milioni di dollari per ogni bambino. Deve essere somministrato entro i due anni di vita
BERNA - Entro giugno Novartis intende mettere a disposizione gratuitamente per 100 bambini il farmaco Zolgensma (AVXS-101), una terapia genica destinata a combattere l'atrofia muscolare spinale. Il trattamento, somministrato ai bimbi di meno di due anni, costa 2,125 milioni di dollari.
Ad annunciarlo è stata la stessa Novartis. Il provvedimento toccherà in particolare quei Paesi in cui il farmaco non è ancora stato approvato.
Zolgensma è il farmaco più costoso al mondo. Viene somministrato in dose singola per trattare l'atrofia muscolare spinale, una grave malattia neurodegenerativa finora incurabile e legata ad un gene difettoso. I bambini affetti da questa patologia perdono rapidamente i motoneuroni per funzioni muscolari essenziali come respirare, deglutire, parlare e camminare. Senza trattamento, i muscoli del bambino si indeboliscono e progrediscono gradualmente fino alla paralisi o alla morte, spesso prima del secondo compleanno.
L’organizzazione britannica TreatSMA, che racchiude i pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), si è detta favorevole all’iniziativa di Novartis. Ma ha anche espresso preoccupazione per le modalità. A partire dal 3 febbraio 2020 una commissione indipendente condurrà una sorta di lotteria con due estrazioni alla settimana. «Non siamo convinti che una lotteria sanitaria sia un modo appropriato per soddisfare la mancanza di cure per questa malattia e l’impossibilità ad avere accesso al trattamento in molti luoghi del mondo».
Dal canto suo Novartis spiega di essere al lavoro per rendere il metodo il più equo possibile per garantire che le dosi gratuite vengano distribuite secondo i giusti criteri.
Sono molte le famiglie e le associazioni che spesso organizzano crowdfunding per il pagamento del trattamento ai bambini affetti da questa rara malattia. In maggio Novartis ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (Fda) il via libera per commercializzare negli Stati Uniti del Zolgensma. Da allora ha registrato vendite per 175 milioni di dollari.
Nell’agosto di quest’anno Fda ha accusato il gigante farmaceutico basilese di averle intenzionalmente trasmesso dati manipolati, nel quadro della procedura di omologazione della terapia genetica.
Intanto dalla Germania giunge una testimonianza. Il piccolo MIchael, dopo avere ricevuto l’iniezione di Zolgensma, «riesce a respirare meglio - scrive la mamma su Facebook -, riesce a stare seduto, ride e sta facendo progressi».
