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Il medicamento viene utilizzato per combattere l'atrofia muscolare spinale
BASILEA - Il colosso farmaceutico basilese Novartis ha comunicato oggi di aver ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) il via libera per commercializzare negli Stati Uniti il Zolgensma (AVXS-101), una terapia genica destinata a combattere l'atrofia muscolare spinale.
Sviluppato dal laboratorio americano Avexis, il farmaco è stato acquisito nel maggio 2018 per 9 miliardi di dollari (circa 8,92 miliardi di franchi) da Novartis. Stando a una nota di Novartis, il trattamento costa 2,125 milioni di dollari.
Per l'altro trattamento genetico messo a punto dall'azienda elvetica contro certi tipi di leucemia, il Kymriah, bisogna sborsare centinaia di migliaia di franchi: 360 mila in Francia e 370 mila in Svizzera.
Il Zolgensma viene somministrato in dose singola per trattare l'atrofia muscolare spinale, una grave malattia neurodegenerativa finora incurabile e legata ad un gene difettoso che causa l'atrofia muscolare.
I bambini affetti da questa patologia perdono rapidamente i motoneuroni per funzioni muscolari essenziali come respirare, deglutire, parlare e camminare. Senza trattamento, i muscoli del bambino si indeboliscono e progrediscono gradualmente fino alla paralisi o alla morte, spesso prima del secondo compleanno.
In Europa e in Giappone il trattamento è soggetto ad una revisione "prioritaria" da parte delle autorità sanitarie, sottolinea il gruppo in una nota odierna.
