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WASHINGTON - Nuove terapie in arrivo per tre malattie rare. La Food and Drug Administration (Fda), l'agenzia Usa che regolamenta i farmaci, ha infatti esteso le indicazioni terapeutiche del farmaco canakinumab a tre patologie infiammatorie, per alcune delle quali non c'era terapia: la febbre mediterranea familiare (fmf), l'iperimmunoglobulinemia D con febbre periodica (hids)/deficit di mevalonato chinasi (mkd) e la febbre iberniana familiare (traps).
Tutte sono malattie rare ereditarie, caratterizzate da attacchi periodici di febbre e infiammazione, con forti dolori muscolari. Per la traps e hids/mkd non c'erano terapie approvate finora. «Per la prima volta questi pazienti avranno a disposizione una terapia che può aiutarli a migliorare la qualità di vita», commenta Badrul Chowdhury dell'Fda.
Finora il canakinumab era indicato per un'altra malattia con febbri periodiche, la Caps (sindrome periodiche associate alla criopirina), e l'artrite idiopatica giovanile sistemica. L'estensione delle indicazioni a queste tre patologie si basa su studi clinici con dati di sicurezza ed efficacia. Anche se le reazioni avverse più comuni sono state irritazioni nel luogo dell'iniezione e una maggiore debolezza verso i raffreddori, gli effetti collaterali possono essere gravi e si ha un abbassamento delle difese immunitarie.
